ژن درمانی

مهندسی ژنتیک – ژن درمانی   

دستاورد ها و پیشرفت های شگرف زیست شناسی در زمینه فناوری زیستی از جمله مهندسی ‍ژنتیک یا فنون DNA  نوترکیب در سال های اخیر جهانی تازه را به روی محققین گشوده است تا با استفاده از آن فراورده هایی را تولید کنند ویا اصلاح نمایند و به بهینه سازی گیاهان و جانوران بپردازند ویا در درمان بیماری های ارثی و لاعلاج بکوشند.

مقاله حاضر به منظور آشنایی بیشتر خوانندگان عزیز با فعالیت هایی که در زمینه مهندسی ژنتیک انجام می شود تهیه شده است.

ابتدا لازم است با چند اصطلاح مهم آشنا شویم :

مهندسی ژنتیک، به فرآیند دست ورزی در ژن ها گفته می شود که شامل روشهایی مانند جداسازی ، خالص سازی ، وارد کردن و تظاهر یک ژن خاص در یک میزبان است که منجر به ایجاد یک صفت جدید یا تولید محصول مورد نظر می‌شود. مهندسی ژنتیک کابردهای وسیعی دارد.

 

ژن یا ماده وراثتی ، ماده پیچیده‌ای است که در هنگام تقسیم می‌تواند همانند خود را بوجود آورد. واحدهایی از این ماده وراثتی از پدر و مادر به فرزندان انتقال می‌یابند. این واحدها دارای ویژگیهای بسیار پایدار بوده و بطور مشخص موجودی را که صاحب آن است، تحت تاثیر قرار می‌دهند. ژنها بر روی کروموزوم ها در جایگاههای ویژه ، مرتب شده‌اند.

ژن و کروموزوم ،یاخته‌های (سلول های) یک گیاه یا یک جانور دارای تعداد معینی کروموزوم است که ویژه آن گونه گیاهی یا جانوری می‌باشد و تعداد این کروموزومها در همه یاخته‌های آن فرد پایدار و یکسان است. بنابراین همه یاخته‌های یک فرد دارای مجموعه‌های ژنی یکسانی می‌باشند، مثلا در مگس سرکه در حدود 10 هزار ژن شناخته شده است. افراد مختلف یک گونه دارای الل های(صورت های متفاوت) یک ژن در سلول های خود می‌باشند. در هر کروموزوم ، ژنها بطور خطی قرار گرفته‌اند و نظام آنها پایدار و ثابت است. جایگاه ثابت هر ژن در کروموزوم که ویژه آن ژن است، لوکوس (Locus) نامیده می‌شود.

DNA نوترکیب ، مولکولی است که از DNA دو یا چند فرد مختلف ساخته شده است.

محصولات فن‌آوری DNA نوترکیب ، از پروتئینها تا موجودات مهندسی شده متفاوت می‌باشد. با این فن‌آوریها می‌توان مقادیر زیاد پروتئینها را برای مقاصد تجارتی تولید نمود. از میکروارگانیزمها می‌توان برای انجام کارهای اختصاصی استفاده نمود. با استفاده از مهندسی ژنتیک ، می‌توان صفاتی را در گیاهان و جانوران ایجاد کرد که برای کشاورزی و پزشکی مفید باشند. بعضی از محصولات این فن‌آوری برای استفاده مورد تائید قرار گرفته است و تعداد زیادی نیز در حال تکامل هستند. در طی چند سال اخیر ، مهندسی ژنتیک از یک فن‌آوری وعده دهنده به یک صنعت چند بیلیون دلاری تبدیل شده و رشد آن بیشتر در صنعت دارویی بوده است.

با استفاده از فن‌آوری DNA نوترکیب ، مطالعه ساختمان و عملکرد ژن بسیار آسان شده است و جداسازی یک ژن از یک کروموزوم بزرگ به موارد زیر نیاز دارد :

• روشهایی برای برش و دوختن قطعات DNA
• وجود ناقلین کوچک DNA که قادر به تکثیر خود بوده و ژنهایی در داخل آنها قرار داده شود.به این ناقل ها vector می گویند .
• روشهایی برای ارائه ناقل حاوی DNA خارجی به سلولی که در آن بتواند تکثیر یافته و کلنی‌هایی را ایجاد کند.

• روشهایی برای شناسایی سلول های حاوی DNA مورد نظر.

 پیشرفت های حاصل در این فن‌آوری ، در حال متحول نمودن بسیاری از دیدگاه‌های پزشکی ، کشاورزی و سایر صنایع می‌باشد.نتایج حاصل از دهها سال کار هزاران دانشمند در زمینه‌های ژنتیک ، بیوشیمی ، بیولوژی سلول و شیمی فیزیک در آزمایشگاههای متعدد گرد هم آمدند تا فن‌آوریهایی برای تعیین موقعیت ، جداسازی ، آماده سازی و مطالعه قطعات DNA مشتق از کروموزومهای بسیار بزرگتر را ایجاد نمایند. تاکنون فن‌آوریهای کلون سازی DNA ، فرصتهای غیر قابل تصوری را برای تعیین هویت و مطالعه ژنهایی فراهم نموده‌اند که تقریبا در هر فرآیند بیولوژیک شناخته شده ، نقش دارند. این روشهای جدید ، تحقیقات پایه  کشاورزی ، پزشکی ، اکولوژی ، پزشکی قانونی و بسیاری از زمینه‌های دیگر را دگرگون کرده‌اند.  

 حال به ذکر اجمالی برخی کاربرد های مهندسی ژنتیک می پردازیم و درمورد ژن درمانی ، به عنوان یکی از دستاوردهای نوین مهندسی ژنتیک توضیحات بیشتری ارایه می نماییم :

1-   تولید دارو:  تعدادی از محصولات مهم صنعتی بوسیله میکروارگانیزمها ساخته می‌شوند که از بین آنها ، آنتی بیوتیکها مهمترین گروه می‌باشند. بوسیله مهندسی ژنتیک می‌توان میکروارگانیزمهایی ایجاد کرد که آنتی بیوتیک بیشتری تولید کنند و یا مشتقی از آنتی بیوتیک اولیه را بسازند.

2- تولید واکسن: واکسن ماده‌ای است که می‌تواند سیستم ایمنی را بر علیه یک عامل عفونی تحریک کند. معمولا از ویروسهای کشته شده به عنوان واکسن استفاده می‌شود، ولی همواره یک خطر احتمالی وجود دارد که ویروس بطور کامل غیر فعال نشده باشد. از آنجایی که معمولا قسمت فعال و ایمنی‌زایی ویروس ، پروتئینهای پوشش آن هستند، می‌توان پروتئینهای پوششی را به تنهایی و بدون قسمتهای دیگر تهیه کرد. برای این کار ژن مربوط به پروتئین پوششی را در یک باکتری و یا در یک ویروس غیر بیماری‌زا کلون  (شبیه سازی)می کنند و از آنها به عنوان واکسنهای بی‌خطر استفاده می‌نمایند.

3- تولید پروتئینهای خاص : تولید پروتئینهای خاص از نظر پزشکی و تجاری ارزش دارد. تولید تجاری پروتئینهای انسان از طریق استخراج از بافتها یا مایعات بدن غیر ممکن یا بسیار گران است. با کلون کردن ژنهای مربوط به این پروتئینها در باکتریها تولید تجاری این پروتئینها ، امکان‌پذیر می‌گردد.

4- حیوانات و گیاهان تغییر یافته : علاوه بر تولید محصولات ارزشمند بوسیله میکروبها ، از مهندسی ژنتیک می‌توان به منظور ایجاد گیاهان و جانوران تغییر یافته استفاده کرد. به این گیاهان و جانوران بطور کلی تغییر یافته ژنتیکی ، ترانس ژن (Trasgenetic)  ، گفته می‌شود. تغییرات ژنی این موجودات ، به منظور تولید محصولات بیشتر ، تغییر کیفیت گوشت و سبزیجات و تولید پروتئینهای خاص که نمی توان بوسیله باکتریها ،  تولید کرد، را دربر می‌گیرد. این کار بطور کلی از طریق وارد کردن ژنهای نوترکیب در دوران جنینی به جانوران و در کشت بافت به گیاهان انجام می‌شود.

    تولید موشهای با جثه بزرگ ، انتقال بیماری انسان به موش ، تولید گوسفند با شیر و پشم فراوان و تولید خوک با جثه بزرگ از هدفهای تولید حیوانات ترانس ژن می باشد. اکثر حیوانات ترانس ژن ، موش می‌باشد. چون هم تخمک و هم فرزند فراوان تولید می‌کند، برای انتقال ژن به درون تخمک موش ، تخمک را با پیپت مخصوص متصل به خلاء نگهداری می‌کنند و با سوزن ریز DNA  را وارد هسته می‌کنند. تخمک تغییر یافته را به موش انتقال می‌دهند.

5- بیوتکنولوژی محیط زیست : باکتریها به دلیل تنوع متابولیسمی گسترده ، دارای یک خزانه ژنتیکی بسیار غنی می‌باشند. در بعضی موارد در این خزانه ژنهایی یافت می‌شوند که مواد آلوده کننده محیط زیست را تجزیه می‌کنند. ژنهای مربوط به تجزیه بیولوژیکی بسیاری از مواد زاید فاضلابهای شهری و پسابهای صنعتی ، از باکتریهای موجود در طبیعت جدا شده‌اند. از این ژنها می‌توان برای کاهش آلودگیهای محیط زیست استفاده کرد.
مثالی از این کار ، ژنهای تجزیه کننده حشره کشهای کلردار ، می‌باشد که از باکتریهای واجد این ژن ها جدا شده اند.

 6- تولید پروتئینها و هورمونهای کاربردی: یکی از کاربردهای عملی اولیه مهندسی ژنتیک تولید پروتئینهای مورد نظر بوسیله میکروارگانیزمهای سریع‌الرشد و تولید ارزان قیمت این پروتئینها بود. بسیاری از پروتئینها و پپتیدهای پستانداران ارزش دارویی زیاد دارند، ولی معمولا در مقادیر بسیار ناچیزی در بافتهای طبیعی وجود دارند و استخراج آنها مقرون به صرفه نمی‌باشد. این پروتئینها را می‌توان به راحتی در میکروارگانیزمها تولید کرد.بسیاری از هورمونها ، پپتیدها و یا پروتئینهای کوچک هستند. این هورمونها در کنترل متابولیزم بدن پستاندارن و مخصوصا انسان استفاده‌های خاص و مهمی دارند. یکی از مثالهای این تولیدات ، تولید هورمون انسولین می‌باشد. هورمون انسولین انسانی اولین داروی تولید شده بوسیله مهندسی ژنتیک بود که مصرف عمومی پیدا کرد. انسولین هورمونی است که بوسیله غده لوزوالمعده ترشح می‌شود و کمبود آن باعث بیماری دیابت می‌گردد.

     بیماری دیابت گریبانگیر میلیونها نفر در سراسر جهان است که روش استاندارد درمان آن ، تزریق منظم انسولین است. چون انسولین پستانداران مختلف تقریبا مشابه می‌باشد، در ابتدا از انسولین جدا شده از لوزوالمعده گاو و یا خوک استفاده می‌شد، ولی انسولین غیرانسانی به اندازه انسولین انسانی موثر نیست و هزینه خالص سازی نیز گران می‌باشد، لکن امروزه این هورمونها توسط مهندسی ژنتیک تولید می‌شوند.

    لازم به ذکر است که تولید هورمونهایی مانند انسولین یک کار ساده مهندسی ژنتیک نیست که فقط شامل وارد کردن ژن مربوطه به داخل حامل و کلون کردن آن باشد، زیرا بسیاری از هورمونها فقط قطعات کوچکی از پلی پپتیدهای بزرگ تولید شده بوسیله ژنها می‌باشند.

7- ژن درمانی : استفاده اولیه مهندسی ژنتیک در تولید محصولات مفید صنعتی و یا بهبود تولید بود، ولی امروزه مطالعات گسترده‌ای بر روی امکان درمان بیماریهای ژنتیکی از طریق وارد کردن ژن سالم به سلول های بیمار، یعنی ژن درمانی در حال انجام است.

ژن درمانی چیست ؟

    ژن درمانی شامل وارد کردن یک نسخه سالم از یک ژن به داخل سلول های فردی که دارای نسخه ای ناقص از آن ژن است ،  با هدف رسیدن به نوعی اثر درمانی .

    درفناوری DNA نو ترکیب ،هدف از ژن درمانی ، بهبود بخشیدن به سلامت بیمار از طریق اصلاح فنوتیپ جهش یافته است. برای این منظور  تحویل ژن طبیعی به سلولهای پیکری (نه زاینده) لازم است. وارد کردن یک ژن به داخل سلولهای پیکری ممکن است به سه منظور صورت گیرد :

•  جبران کردن نقص یک ژن جهش یافته که عملکرد طبیعی خود را از دست داده است . مثلا برای درمان بیماری مغلوب اتوزومی فنیل کتونوریا.

• جایگزینی یا غیر فعال کردن یک ژن جهش یافته غالب که فرآورده غیر طبیعی آن موجب بیماری می‌شود . مانند بیماری هانتیگتون.

• مقابله با آثار یک ژن یا ژنهای جهش یافته سلولی یا مقابله با ایجاد بیماری . مثلا در بیماری های اکتسابی از جمله سرطان .

تا کنون صدها بیمار تحت مداوای ژن درمانی قرار گرفته‌اند. محققین راههای دستیابی به ژن درمانی سلولهای بدن را توسعه داده‌اند. رایجترین تکنیک شناخته شده بدین صورت است که : در این روش یا ژن معیوب برداشته می‌شود و یا ژن سالم وارد کشت سلولی می‌شود. در این روش درمانی ، معمولا سلولهای خونی مورد نظر هستند. زیرا بسیاری از عیوب ژنتیکی عملکرد یکی از انواع این سلولها یا سایر سلولها را تغییر می‌دهند. تلاشهای امروزه متوجه سلولهای مغز استخوان است زیرا آنها سلولهایی هستند که باعث تشکیل سلولهای خونی در جریان گردش خون می‌شوند و فناناپذیر هستند.

    راه دیگر ژن درمانی ، استفاده از ژن در محل معین می‌باشد. مثلا تزریق ژن سالم در عضله حیواناتی که دارای سوء تغذیه عضلانی هستند. این روش هنوز ناتوان است ولی برای درمان سرطان به کار گرفته شده است ولی چون ژنها بطور اتفاقی به داخل DNA کروموزومها راه می‌یابند، می‌توانند مصون باشند و عواقب شدیدی داشته باشند. برای مثال اگر ژنهای سالم ، ژنهای محافظ تومور را که معمولا از بدن در برابر تومورها ، حفاظت می‌کند، از بین ببرند، نتیجه آن سرطان خواهد بود.

    برای انتقال ژن به سلول یوکاریوت از روشهای مختلف مانند پودر طلا ، کلسیم ، ویروس و لیپوزومها استفاده می‌شود. لیپوزومها غشاهای لیپیدی شبیه به غشاء سیتوپلاسمی حاوی ذره DNA می‌باشند که جذب سلولها می‌شوند  .

                                                *                      *                      *                                 

    البته اولین تلاش ها برای کاربرد ژن درمانی به سال 1990 برمی گردد، زمانی که یک بیمار مبتلا به نقص سیستم ایمنی با این روش بهبود یافت. بعد از این موفقیت در موارد محدودی روش ژن درمانی به کار گرفته می شد. در سال 1999 به علت مرگ بیماری که مبتلا به نقص آنزیمی خاصی بود و تحت درمان با این روش قرار داشت، سئوالات زیادی درخصوص ایمنی این نوع درمان مطرح شد. با این وجود این مورد در بین 3000 بیماری که با کمک دریافت عوامل ژنتیکی تحت درمان قرار داشتند، بحث برانگیز بود. شاید علت مرگ ، دریافت مقدار زیاد ماده ژنتیکی و یا پاسخ ایمنی علیه ناقل ژن (Vectors ویروسی) تجویز شده بود.
    با آغاز هزاره دوم، دانشمندان اعلام نمودند که بیماری هموفیلی و نقص سیستم ایمنی شدید (SCID) که هر دو از بیماری های مهلک هستند توسط این روش قابل درمان هستند. مجددا با درمان 10 بیمار مبتلا به SCID در سال 2003 و بهبود علائم کم خونی در آنان، امیدها به استفاده از این روش در درازمدت افزایش یافت.
    تاکنون متجاوز از 20 کودک مبتلا به SCID به کمک این روش از مرگ رهایی یافته اند. به طوری که اگر این عده می بایست با روش متعارف درمان شوند، شاید 30 درصد آنان تا اکنون از دست رفته بودند. در کل واضح است که هر روش درمانی، مخصوصا اگر فناوری نوینی را همراه داشته باشد با مخاطراتی روبه روست، ملاحظه سرگذشت روش های درمانی مانند واکسن ها، اعمال جراحی پیوند اعضا و ...نیز با این گونه مخاطرات همراه بوده است. هم اکنون با کمک نوآوری هایی که در زمینه ژن درمانی انجام شده است، این روش نیز دستاوردهای مثبتی را در پی داشته است. به طوری که در حال حاضر متجاوز از 300 موسسه در عرصه نوآوری توسعه مربوط به ژن درمانی فعالیت دارند..
    با توجه به تحقیقاتی که انجام شده است، به نظر می رسد فرآورده های ژن درمانی چه درخصوص وراثتی و یا اکتسابی بتوانند به زودی وارد بازار شوند. پیش بینی می شود که تا سال 2010 حجم تجارت چند میلیون دلاری در این خصوص وجود داشته باشد. با افزایش و ارتقای روش های انتقال ژن ها به بیماران و درک تاثیر آنها در درمان بیماری ها به نظرمی رسد که سلامت و کارایی این روش درمانی نیز بهبود یابد.

 ژن درمانی و برخی از کاربرد های آن

   تعداد زیادی از اختلالات تک ژنی ، نامزدهای بالقوه برای اصلاح از طریق ژن درمانی هستند. ازجمله اختلالات خون سازی مانند تالاسمی ، هموفیلی ، انواع گوناگون کمبود ایمنی و نیز اختلالاتی مانند فنیل کتونوریا.

بیماری های عفونی

    بیماری های عفونی نیز محور دیگری از کاربرد ژن درمانی است. مقاومت میکروبی یکی از مشکلات داروهای ضدعفونی (آنتی بیوتیک و ...) است. در اینگونه موارد ممکن است ژن درمانی به عنوان راهکار کمکی مطرح شود. اخیرا در افرادی که نسبت به داروهای ضد ایدز مقاوم شده بودند، ژن درمانی آزمایش شده است و نشان داده که سبب مهار بازنویسی ویروس مربوطه و از بین رفتن مقاومت ویروس در مقابل داروها می شود.

 واکسن های سرطان

    توانمندی دیگر کاربرد ژن درمانی در عرصه سرطان است. در اینگونه موارد با کاربرد ژن ها می توان مولکول های سمی را به منظور نابود ساختن سلول های توموری ایجاد کرد و یا باعث شد تا سیستم ایمنی فرد بیمار به منظور مبارزه و حذف سلول های سرطانی تحریک شوند.
    واکسن های سرطانی GVAX که به وسیله شرکت Cell Genesys تولید می شود، می توانند به طریقی سلول های سرطانی را وادار به تولید فاکتور GM-CSF نمایند و سبب تحریک سیستم ایمنی برای شناسایی و نابودسازی سلول های سرطانی شوند. این نوع واکسن ها در مراحل نهایی تحقیقات بالینی به منظور کاربرد در سرطان پروستات، ریه، پانکراس، میلوما و لوکمیا می باشند و تاکنون نتایج ارزشمندی را در درمان داشته اند.

ترمیم ضایعات نخاعی

     ترمیم ضایعات نخاعی موضوع دیگری برای کاربرد ژن درمانی است که در موسسه Oxford Innurex به منظور ترمیم نرون های نخاعی که در اثر صدمات ورزش و یا حوادث دچار کشیدگی و یا تحت فشار هستند دنبال می شود. البته این روش در حال حاضر بر روی مدل های جنین حیوانات در حال انجام است.

روش جدید ژن درمانی برای بیماران مبتلا به پارکینسون

   آزمایش ها یک روش جدید ژن درمانی برای بیماران مبتلا به پارکینسون را نشان می دهد که نتایج مطلوبی برای این بیماران در بر دارد.
    به گزارش شبکه BBC ، در این روش یک ویروس با اصلاحات ژنتیکی به داخل بدن بیمار منتقل می شود تا با کمک آن متخصصان بتوانند به تضعیف سلول های عصبی که به شدت متاثر از بیماری پارکینسون می باشند ، بپردازند.
محققان برای رسیدن به این هدف در این ویروس ژنی انسانی را قرار داده اند. دانشمندان آمریکایی ۱۲ بیمار را با کمک این روش معالجه کرده اند.
    اسکن های مغزی از این بیماران ، نشان داد از شدت بیماری پارکینسون در آنها تا حد قابل ملاحظه ای کاسته شده است.
آزمایش ها در مورد این روش جدید هنوز ادامه داشته و دانشمندان می خواهند بدانند آیا روش جدید ژن درمانی برای بیماران کاملا ایمن و به دور از عوارض جانبی است یا خیر.
محققان به کمک این ویروس، ژن انسانی موجود در آن را تنها به یک طرف مغز بیمار که کنترل حرکات در سمت آسیب دیده از پارکینسون را برعهده دارد، انتقال دادند تا خطرات بالقوه استفاده از این روش درمانی را به حداقل برسانند. ژنی که در ویروس قرار می گیرد باعث تولید ماده ای شیمیایی به نام اختصاری GABA می شود که در بخشی از مغز که در آن فعالیت های حرکتی کنترل می شود، می تواند این فعالیت ها را کاهش دهد.
    البته محققان معتقدند دربروز بیماری پارکینسون هم عوامل محیطی و هم عوامل ژنتیکی تاثیر دارند.

ژن درمانی، راه تازه ای برای درمان طاسی

    دانشمندان می‌گویند ریزش مو درانسان، ممکن است نقطه پایان نباشد، زیرا آنها راهی برای رویاندن مو بر بدن موش‌ها یافته‌اند.به گزارش روز شنبه شبکه خبری بی.بی.سی، در گذشته تصور می‌شد که اگر پیازهای مو یکبار دچار آسیب شوند، دیگر قابل جایگزینی نیستند، اما یک گروه از دانشمندان دانشگاه پنسیلوانیا، مقاله‌ای در مجله “نیچر” منتشر کرده‌اند که حاکی است رشد مو می‌تواند عملا با استفاده از یک ژن خاص افزایش یابد که این تحقیق می‌تواند در شیوه‌های ترمیمی، از اهمیت بیشتری برخوردار باشد.سرانسان پوشیده از‪ ۱۰۰هزار پیاز مو است که به طور طبیعی رشد می‌کنند.جنین در دوران اولیه بارداری دارای پیازهای مو می‌شود و قبلا تصور می‌شد که هیچ پیاز موی دیگری در دوران حیات جایگزین آنها نمی‌شود.

    دانشمندان دانشگاه پنسیلوانیا دریافته‌اند که یک ژن مشخص و مهم در ترمیم مو که w.n.tخوانده می‌شود، نقشی اساسی در تولید پیازهای موی تازه دارد.

    در آزمایشات، بخش کوچکی از لایه بیرونی پوست از بدن موش‌ها جدا شد و این عمل سبب فعال شدن سلول‌ها دراین منطقه شد و به تولید تارهای موی تازه منجر شد.اگر کارکرد ژن ‪ w.n.tمتوقف شود، هیج پیازمویی بوجود نخواهد آمد، اما اگر فعالیت آن افزایش یابد پیازهای موی بیشتری خواهند روید.

    پژوهشگران می‌گویند که این یافته‌ها “پنجره تازه‌ای” نه تنها برای درمان طاسی، بلکه برای سایر جنبه‌های دیگر ترمیم جراحت‌ها و نوزایی مو، گشوده است.

‍امیدی تازه در درمان تالاسمی توسط پزشکان ایرانی باکمک ژن درمانی

   محققان شبکه پزشکی مولکولی کشور از پنج سال پیش با تحقیق بر روی طرح ژن‌درمانی بیماری تالاسمی، امیدی تازه در درمان این بیماری شایع ژنتیکی یافتند.

    دکتر شیما تاجیک دبیر پزشکی مولکولی کشور با اعلام این خبر به خبرنگار «بهداشت و درمان» خبرگزاری دانشجویان ایران واحد علوم پزشکی ایران گفت: بیماری تالاسمی به ویژه نوع بتای آن شایع‌ترین بیماری ژنتیکی در ایران است که تاکنون درمان قطعی برای این بیماری ارائه نشده بنابراین این بیماران در طول حیات خود نیازمند تزریق خون هستند.

    وی بیان کرد به دلیل شیوع بالای بیماری تالاسمی در کشور بر آن شدیم تا با شروع طرح ژن‌درمانی با برطرف کردن نقص ژنتیکی این بیماران، گامی در جهت درمان صددرصد بیماری تالاسمی برداریم.

    دکتر تاجیک با اشاره به این که در حال حاضر روش درمانی پیوند مغز استخوان در کشور در حال انجام است، افزود: در این روش به دلیل شانس پایین موفقیت پیوند مغز استخوان، تعداد کمی از بیماران تالاسمی را می‌توان درمان کرد.

    دبیر شبکه پزشکی مولکولی کشور با بیان این که محققان شرکت‌کننده در این طرح متخصصان ژنتیک پزشکی هستند، تصریح کرد: در این طرح ژن سالم بتاگلوبین وارد سلول‌های مغز استخوان بیمار می‌شود سپس با جایگزین شدن ژن سالم به جای ژن ناقص و تصحیح نقص ژنتیکی، بیماری تالاسمی مراحل بهبودی را طی می‌کند.

    وی 75 درصد از طرح ژن‌درمانی را موفقیت‌آمیز عنوان کرد و گفت: با ادامه مطالعات گسترده‌تر بر روی سلول‌های بنیادی خون‌ساز و اجرای موفق این طرح بر روی نمونه‌های حیوانی می‌توان در آینده در درمان بیماری تالاسمی از این روش استفاده کرد.

    گفتنی‌است: تالاسمی به عنوان شایع‌ترین بیماری ژنتیکی در کشورهای خاورمیانه تلقی می‌شود که موفقیت ایران در دستیابی به این روش درمانی، جایگاه علمی کشورمان را در منطقه و جهان ارتقاء می‌دهد.انشاء ا...

 منابع :

1-       دکتر مرتضی پیرعلی– روند ژن درمانی(مقاله)-  مجله دانش نو

2-       روش جدید ژن درمانی در معالجه پارکینسون – روزنامه جام جم

3-       مجله رشد زیست شناسی- وضعیت بیوتکنولوژی در ایران(مقاله) – دکتر عباس اخوان سپهی  

4-       مطالب موجود در سایت های اینترنتی :

5-       انجمن زیست شناسی ایران

6-       مرکز مطالعات بیوتکنولوژی